Zdraví za miliardy: Proč jsou některé léky tak drahé?

Česko letos v září zažívalo obdivuhodnou míru solidarity – na malého Martínka, trpícího vzácným genetickým onemocněním, se během několika týdnů podařilo vybrat více než 100 milionů korun na preparát, který mu má zajistit potřebnou léčbu. Příběh se snad šťastným koncem nám ale mimo jiné ukázal, že řada produktů farmaceutických firem je dnes pekelně drahých. V čem tkví tajemství jejich vysoké ceny?

Vývoj léčiv je velmi drahou záležitostí a často běh na velmi dlouhou trať. Obzvlášť to platí pro vzácná onemocnění. Příkladem za všechny budiž léčba narkolepsie, kterou podle odhadů trpí v Česku okolo pěti tisíc lidí.

K léčbě narkolepsie se obvykle používají centrální stimulancia – nejčastěji jde o methylfenidát (Ritalin) či modernější modafinil (Vigil) a psychostimulanty. Přestože jde o léky na relativně vzácné onemocnění (celosvětově se týká zhruba 20-50 lidí ze 100 000), jejich cena není nijak zvlášť vysoká. Maximální cena přípravku Ritalin je podle SÚKL stanovená na 148 korun, v případě Vigilu 1 149 korun, přičemž oba jsou v Česku plně, nebo alespoň z velké části hrazené pojišťovnou.

Pokud je narkolepsie spojená s kataplexií (náhlou ztrátou svalového napětí), předepisují lékaři pacientům preparáty na bázi oxybátu sodného. Jde například o Xyrem, který aktuálně není registrován u SÚKL. Cena tohoto léku je v zahraničí 50× až 100× vyšší než u Ritalinu a Vigilu. V čem tkví tak velký rozdíl v cenách léku na stejnou nemoc? Odpověď spočívá v ekonomické stránce procesu vývoje farmaceutických přípravků.

Zdraví za miliardy

Vývoj nových léků je velmi riskantní záležitost. Drtivá většina nových léků se nikdy nedostane do obecného užívání, často navzdory tomu, že na klinické zkoušky vynaložily farmaceutické firmy mnoho desítek nebo stovek milionů. Většina nových léků, které projdou klinickými zkouškami, je vyřazena, protože se ukáže, že jsou neúčinné (nebo nemají vyšší účinnost než léky stávající), nebo mají tak výrazné nežádoucí účinky, že převažují nad jejich přínosem.

Podle odhadů pouze jeden z 5 000 kandidátských léků projde celým procesem schvalování a dostane se až na trh. Tento proces může trvat i více než deset let a v současnosti se odhaduje, že celý proces vývoje nového léku vyjde v průměru na více než miliardu liber (zhruba 27 miliard korun). Firmy, které vynakládají takové částky, proto do finální ceny svého úspěšného produktu nutně promítají nejen náklady na vývoj samotného úspěšného léku, ale i těch, které se na trh nedostaly.

Generické zisky

Ani úspěšně završený vývoj léku ale neznamená pro jeho výrobce konec starostí. Zatímco vývoj je velmi drahý a zdlouhavý, kopírování úspěšného léku bývá relativně snadné. Z tohoto důvodu je farmaceutický průmysl založený na ochraně léků patenty, což má firmám, které drahé léky vyvíjejí, zajistit návratnost vynaloženého úsilí a pochopitelně také peněz.

Tyto patenty ale mají pevně stanovenou dobu platnosti (obvykle 20 let, platnost je ale často zkracována na polovinu) a jakmile vyprší, otevírají se dveře pro konkurenci. Společnosti, které se specializují na výrobu kopií nových inovativních léků, tak často činí ihned po skončení platnosti patentů nebo jiné ochrany. 

Tyto kopie se nazývají generické léky a obvykle se prodávají za výrazně nižší ceny než původní výrobek. Konkurence na trhu pak tlačí i na původní výrobce, kteří musejí snížit své ceny, často velmi výrazně. Ve výsledku to znamená, že původní výrobce léku má ještě větší motivaci stanovovat při uvedení léku na trh velmi vysokou cenu.

Návratnost za 15 let

U léků určených k léčbě vzácných a relativně vzácných onemocnění, jakým je například narkolepsie, existují i další komplikace. Náklady na vývoj takového léku jsou v podstatě stejné, jako náklady na vývoj léčby jakéhokoli jiného onemocnění. Potenciální návratnost této investice je ale omezena relativně malou velikostí trhu. To bohužel znamená, že jednotkové náklady na nové léky na vzácné nemoci bývají vyšší než náklady na léky, které jsou přínosem pro větší skupinu pacientů.

Z tohoto důvodu nabízejí regulační orgány farmaceutickým společnostem určité pobídky k vývoji nových léků na léčbu vzácných onemocnění. Jedním z používaných opatření je takzvaný status „sirotka“. V takovém případě je vývojářům léku poskytnuta prodloužená doba exkluzivity na trhu, což ale často bohužel znamená vyšší cenu po delší dobu. V Evropské unii je tento status udělován preparátům, které jsou určené k léčbě onemocnění, postihujícím maximálně 5 lidí z 10 000 (v USA je to 6 z 10 000).

Obecně platí, že doba, po kterou si inovativní farmaceutické společnosti mohou udržet monopol na nový lék, se pohybuje přibližně okolo 15 let. Během této doby je pro firmu zabývající se vývojem léků zásadní, aby se pokusila získat vynaložené peníze zpět. Rentabilita celého procesu je klíčová pro další fungování úspěšných farmaceutických firem a jejich další práci.