Nová experimentální léčba dokáže zvrátit ztučnění jater u myší

Játra jsou metabolickou továrnou a čističkou lidského těla. Jejich onemocnění vždy vyžadují pozornost a časem se mohou vyvinout ve velmi závažné stavy. Jen ve Spojených státech trpí asi 80 milionů lidí nealkoholickým ztučněním jater, čili steatózou. Souvisí s obezitou a diabetem, přičemž se z ní časem může stát jaterní cirhóza nebo rakovina jater.

Doposud proběhlo několik pokusů o vývoj vhodného léku, prozatím ale byly neúspěšné. Steatóza jater je komplikovaný stav a vyvíjené léky se ukázaly jako málo účinné anebo naopak toxické. Sanda Win z americké University of Southern California a její kolegové přišli s novou experimentální léčbou, která se jeví velmi slibně.

Cíl: gen SAB

Jejich léčba cílí na gen SAB, jehož biologickou funkci objevili právě na University of Southern California, zhruba před 10 lety. Tento gen vyrábí protein pro vnější membránu mitochondrií, tedy organel, které mají v buňce na starost energii. Před časem vyšlo najevo, že aktivace tohoto genu a hladina příslušného proteinu prohlubují steatózu jater. Čím je SAB aktivnější, tím horší játra jsou.

TIP: Experimentální nanoléčba genetickým editorem CRISPR výrazně omezuje cholesterol

Vědce proto napadlo gen SAB tlumit. Dělají to důmyslným způsobem, pomocí takzvaných antisense (protisměrných) oligonukleotidů (ASO). Jde o krátké sekvence syntetické RNA, které představují zrcadlový obraz části sekvence mRNA tlumeného genu. Jejich podávání vede k dočasnému tlumení či vypínání aktivity tohoto genu. U myší to fungovalo skvěle a léčba zbavila jejich játra steatózy. Další výzkum bude nyní muset ověřit, zda bude zmíněný postup podobně úspěšný i u lidí.